魔兽 国语 迅雷剧情介绍:曹阳点点头，凝神一一道来。“从制备化合物的同时，我已经在开展由腺相关病毒aav9介导的基因治疗方案，经过一年多的努力，终于通过分析蛋白结构域截短了atp7a基因的序列，并且构建了质粒,目前也在293t细胞上进行表达验证和生物学活性验证。”“我已经找到了aav的包装公司,目前已经谈妥合作意向,但是对于aav9病毒载体的免疫问题和多次递送问题了解得还不是很透彻，需要载体专家的指导。”“因为孩子突变的基因在全身都有表达，aav9介导的基因替代只能够解决一些更新周期慢的器官的基因问题，最终的基因在体编辑才是最彻底的治疗方式。”“我想在基因替代治疗后，再全身心投入研究crispr-cas9这种最新的基因编辑工具，因为我孩子的突变是重复突变，在atp7a基因序列第1141位多插入了一个a碱基，导致终止密码子提前，蛋白翻译被阻断。”“所以我想通过crispr-cas9工具切除多出的a碱基，我考虑用孩子的皮肤成纤维细胞体外培养后作为模型细胞，根据突变点位设计rna，通过构建质粒体外验证编辑效率。”“这方面我也希望能有相关的专家可以帮帮我。”相关影视:魔兽 国语 迅雷
